2020年10月16日、米国食品医薬品局（FDA）は、BCL-2阻害薬ベネトクラクス（商品名ベネクレクスタ）を、アザシチジン、デシタビン、または低用量シタラビンと組み合わせて使う治療について、新たに診断された急性骨髄性白血病（AML）への正式承認（通常承認）を与えました。対象は75歳以上の方、または合併症のために強力な寛解導入化学療法を受けられない成人の方です。
VIALE-A試験で生存期間が延長
AMLは高齢の方に多い病気ですが、体力や持病のために強い抗がん剤治療を受けられない方も多く、治療の選択肢が限られていました。ベネトクラクスは、がん細胞が死ぬのを妨げているBCL-2というたんぱく質の働きを抑える飲み薬です。承認の根拠となったVIALE-A試験では、ベネトクラクスとアザシチジンの併用で全生存期間の中央値が14.7カ月となり、プラセボとアザシチジンの9.6カ月を上回りました。完全寛解率も37％対18％と高い結果でした。一方、低用量シタラビンとの併用を調べたVIALE-C試験では、完全寛解率は27％対7.4％と高かったものの、全生存期間の改善は統計学的に有意ではありませんでした。
副作用の管理も大切に
主な副作用は、吐き気、下痢、便秘、血小板減少、好中球減少、発熱性好中球減少、疲労感などです。血球が減りやすいため、感染症などへの注意が欠かせません。それでも、これまで積極的な治療が難しいとされることの多かった高齢の患者さんに、生存期間の延長が示された治療法が正式に認められた意義は大きいといえます。なお日本でも、2021年3月にベネトクラクスのAMLへの追加承認が得られています。
出典：FDA「FDA grants regular approval to venetoclax in combination for untreated acute myeloid leukemia」、ケアネット「ベネトクラクス、急性骨髄性白血病の追加承認を取得／アッヴィ」
「年齢的に強い治療は難しい」と言われると、ご本人もご家族も落ち込んでしまいますよね。そうした方にも選べる治療が増えてきたことは、大きな希望だと思います。治療の選び方は、主治医とじっくり相談してください。